ahmedtiramin@gmail.com
Proveržis Genų terapija Remiantis nauju tyrimu, ataskaita padėjo atgauti klausą tiek kūdikiams, tiek suaugusiems, įskaitant genetinę kurtumo formą ar rimtas klausos kliūtis. Klausos pagerėjimas buvo reikšmingas tik po mėnesio po vienos injekcijos daugumai pacientų, visi asmenys per šešis mėnesius įgyja pakankamai pagerinimo.
Terapija, kuri buvo naudojama sintetiniu virusu, siekiant pateikti veiksmingą vidinės ausies sugedusio geno kopiją Išbandyta vaikams Anksčiau, bet niekada tarp paauglių ir suaugusiųjų, bet niekada.
„Tai yra didžiulis kurtumo genetinio elgesio žingsnis, tai gali būti gyvenimas keičiantis vaikams ir suaugusiems“,-Maoli Duan A. Maoli Duan A. Pareiškimas
Tyrėjai paskyrė 10 pacientų nuo vieno iki 24 metų amžiaus, iš kurių kiekvienas turėjo rimtas klausos kliūtis dėl reto įgimto kurtumo tipo ar vieno genų mutacijų: OTOFŠis genas vaidina svarbų vaidmenį perduodant klausymo signalus iš ausies į smegenis ir negali išgirsti žmogaus be jo.
Tačiau pateikdamas sveiką jos versiją OTOF Genas su vienu šūviu per membraną prie Cochia pagrindo, komanda sugebėjo palengvinti šį silpnumą. Jie naudojo sintetinį su adeno susijusį virusą (AAV), veikiantį penkiose Kinijos ligoninėse, o jo poveikis buvo greitesnis.
Per mėnesį dauguma pacientų išgavo klausą ir visi jie pastebimai pagerėjo. Vidutiniškai suvoktų žodžių kiekis, išsivysčiusius nuo 106 decibelų iki 52 – tai yra apie motociklo garsą Vaivorykštė
Pacientams iki 5 iki 8 metų reakcija buvo ypač pastebima, tačiau ji vis tiek buvo veiksminga atitinkamai dviem vyresniems dalyviams.
„Tai yra pirmas kartas, kai metodas buvo patikrintas tarp paauglių ir suaugusiųjų“, – aiškino Duanas. “Teismo posėdis buvo labai išplėtotas tarp daugelio dalyvių, kurie galėjo turėti didelę įtaką jų gyvenimo kokybei. Dabar mes sekame, kad pamatytume, kokie ilgalaikiai šie pacientai.”
Svarbu tai, kad terapija buvo gerai toleruojama, be jokio rimto šalutinio poveikio per ilgą metų laikotarpį.
Nors reikia atlikti papildomus tyrimus, atsižvelgiant į didesnio imties dydį, tikimasi paieškos 200 000 žmonių Ar taip kurčias dėl priežasties, kuri visame pasaulyje OTOF Mutacija. Mokslininkai taip pat tikisi, kad gydymas gali atitikti kitas gydymo priežastis: „Mes ir kiti tyrėjai išplečiame savo darbą kitiems, labiau paplitusiems genams, kurie sukelia kurtumą, pavyzdžiui, GB 2 Ir TMC 1Tai yra sudėtingesni gydymui, tačiau tyrimų su gyvūnais tyrimai dar atgavo įvykdytus rezultatus. Esame tikri, kad pacientams, turintiems įvairių rūšių genetinę kurčią, vieną dieną gydysis “, – sakė Duanas.
“OTOF Tiesiog pradėk. “
Tyrimas paskelbtas Prigimtis
